Beam Therapeutics meldt positieve BEACON fase 1/2-data voor risto-cel bij sikkelcelziekte
Beam Therapeutics meldt positieve topline resultaten uit de BEACON fase 1/2-studie van risto-cel bij sikkelcelziekte. De studie behaalde de primaire doelstelling en voldeed aan alle primaire veiligheidsdoelen bij de vooraf geplande interim analyse.
Wat er gebeurde
De BEACON-studie bereikte het primaire efficacy endpoint van vrij zijn van ernstige vaso-occlusieve crises gedurende minstens 12 opeenvolgende maanden. Dit oordeel is gebaseerd op onafhankelijk geadjudiceerde resultaten.
Alle primaire veiligheidsdoelen werden gehaald bij de vooraf geplande interim analyse. Ook alle secundaire eindpunten werden behaald, waaronder vrij zijn van opname voor ernstige VOC's gedurende minstens 12 opeenvolgende maanden.
Bij de data cutoff van 20 oktober 2026 waren in totaal 39 volwassenen en 10 adolescenten behandeld in de studie. 31 patiënten hadden de vereiste follow-up voor het VF12-endpoint voltooid.
De gerapporteerde veiligheidsbevindingen waren consistent met eerder gepubliceerde data en met de bekende effecten van het gebruik van plerixafor, de cellenafname, myeloablatieve conditioning met busulfan en het autologe HSCT-proces.
Beam zegt dat de resultaten de geplande indiening van een Biologics License Application in de VS voor risto-cel ondersteunen. Het bedrijf verwacht die BLA-indiening mogelijk al eind 2026 in te dienen.
Beam kondigt aan dat uitgebreide pivotal resultaten in 2027 worden gepresenteerd op een medische bijeenkomst. Eerdere resultaten van een eerdere data cutoff worden in een orale presentatie getoond op de 68ste ASH-conferentie van 12 tot 15 december 2026 in New Orleans.
Waarom dit telt
Voor beleggers in BEAM is dit nieuws belangrijk omdat de studie zowel efficacy- als safety-doelen haalde en het bedrijf nu richting een BLA-indiening gaat, wat een belangrijke regulatorische stap is voor risto-cel.
Waar je op kunt letten
- Indiening van de BLA door Beam in de VS en eventuele reacties van de FDA.
- Uitgebreidere pivotal data die Beam in 2027 zal presenteren.
- Aanvullende veiligheids- en duurbaarheidsdata na langere follow-up van patiënten.