Hemab start fase 3 SOLARA-trial van sutacimig in Glanzmann thrombasthenie

Wat er gebeurde

Hemab is begonnen met SOLARA, een open-label, single-arm, multicenter Phase 3-trial voor sutacimig (HMB-001). De studie moet ongeveer 75 deelnemers werven van 12 tot 70 jaar met Glanzmann thrombasthenie. De inschrijving van adolescenten wordt gefaseerd door een onafhankelijke data safety monitoring committee.

De studie heeft twee opeenvolgende perioden. Eerst is er een run-inperiode van 24 weken, gevolgd door 48 weken behandeling met wekelijkse subcutane injecties. Elke deelnemer fungeert daarmee als zijn eigen controle. De primaire eindmaat is de annualized treated bleed rate tijdens profylaxe vergeleken met de run-inperiode. Er zijn diverse secundaire eindpunten, waaronder hoog-intensieve bloedingen, behandelde bloedingsdagen, bleeds naar type en oorzaak, en veiligheid, tolerantie, immunogeniciteit en farmacokinetiek.

SOLARA bouwt voort op fase 2-data die op ISTH 2026 werden gepresenteerd. In de langetermijnextensie kregen 34 deelnemers behandeling met een mediane blootstelling van 6,9 maanden en tot 15,9 maanden. Bij 92% van de deelnemers die tijdens de run-in bled, daalden de behandelde bloedingsrates. De mean high-intensity annualized treated bleed event rate verminderde met 62% bij deelnemers die voorheen hoog-intensieve bloedingen rapporteerden.

De meeste bijwerkingen waren mild of matig. Er waren geen gerelateerde Grade 3 of hogere bijwerkingen. Drie deelnemers kregen Grade 2 trombo-embolische gebeurtenissen. Die deden zich voor in doses met hogere blootstelling en/of bij deelnemers met meerdere risicofactoren. Deze gebeurtenissen werden behandeld met routinematige anticoagulatie en waren opgelost of aan het oplossen bij de datumsnede. De gekozen dosis en doseringsschema voor SOLARA zijn bedoeld om bloedingsreductie te optimaliseren en hoge piekblootstellingen te vermijden die met die gebeurtenissen zijn geassocieerd.

De studie wordt uitgevoerd onder Hemab’s actieve IND. De FDA had aanbevolen een gerandomiseerd gecontroleerd ontwerp te overwegen. De FDA erkende echter Hemab’s zorgen over de praktische haalbaarheid van randomisatie bij deze zeldzame en heterogene ziekte. Daarom heeft Hemab besloten door te gaan met een single-arm, intra-deelnemer ontwerp. Sutacimig heeft diverse regulatorische versnellingen en orphan- en prioriteitsdesignaties gekregen van Amerikaanse en Europese instanties.

Waarom dit telt

Voor beleggers is dit belangrijk omdat SOLARA het eerste pivotal Phase 3-onderzoek van Hemab is voor een mogelijke profylaxe bij Glanzmann thrombasthenie. Het resultaat van deze studie kan bepalend zijn voor de verdere ontwikkeling en registratieroute van sutacimig.