Hengrui Pharma en Braveheart Bio tonen 52 weken fase 2-data bij American Heart Association 2026

Wat er gebeurde

De gegevens kwamen uit de 52-weekse open-label verlenging van een Phase 2-studie en werden gepresenteerd tijdens de American Heart Association Scientific Sessions 2026.

Na de oorspronkelijke 12-weekse kernperiode en een washout hervatten alle 42 patiënten de behandeling met HRS/BHB-1893 en volgden 52 weken behandeling. De gemiddelde toename van peak oxygen uptake was 2,7 mL/kg/min ten opzichte van de start van de verlenging. De KCCQ-CSS score nam gemiddeld met 17,3 punten toe.

Na 52 weken had 79 procent van de patiënten een Valsalva LVOT-gradient onder 30 mmHg. In totaal behaalde 90 procent van de patiënten op enig moment tijdens de behandeling een Valsalva LVOT-gradient onder 30 mmHg. Responders werden soms al op dag 1 gezien en 67 procent had een complete LVOT-respons in week 1.

Een meerderheid van de patiënten bleef op het startdosis van 40 mg twee keer per dag. Eind van studie bleef 57 procent op 40 mg BID en 19 procent op 60 mg BID.

Tijdens de verlenging verbeterden meerdere uitkomsten voor inspanning en symptomen. Zeventig procent van de patiënten had een verbetering van ten minste 1,5 mL/kg/min in pVO2 en vijftig procent bereikte een verbetering van ten minste 3,0 mL/kg/min. KCCQ-CSS verbeterde bij 45 procent met 20 punten of meer. Zestig procent van de patiënten was na 52 weken ingedeeld als NYHA klasse I.

Een post hoc-vergelijking toonde dat na 12 weken behandeling bij stopzetting de LVOT-G en NT-proBNP naar of boven de uitgangswaarden terugkeerden. Na 52 weken behandeling was die terugkeer afgezwakt, wat wijst op verminderd ziektebelast.

Het middel werd over 52 weken over het algemeen goed verdragen. Er waren geen ernstige on-behandelingsgerelateerde bijwerkingen gemeld. Alle behandelgerelateerde bijwerkingen waren mild of matig. Twee patiënten kregen tijdelijk een lagere LVEF onder 50 procent en werden daarna op een lager dosis hervat.

Daarnaast rapporteerde Braveheart nieuwe preklinische en nHCM-analyses. Die laten zien dat HRS/BHB-1893 de diastolische functie verbetert met weinig effect op de systolische functie. In celmodellen en bij patiënten met niet-obstructieve HCM verbeterden diverse diastolische parameters zoals septale en laterale e', E/e' en linker atriumvolume. LVGLS bleef behouden.

Waarom dit telt

Voor beleggers in aandelen van bedrijven met dit middel betekent dit dat HRS/BHB-1893 in vroege klinische data zowel symptoomverbetering als blijvende verlaging van de LVOT-gradient laat zien, een combinatie die klinische en ontwikkelingswaarde kan hebben.