NervGen krijgt breakthrough-therapiedesignatie van FDA voor NVG-291

Wat er gebeurde

De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft NVG-291 de Breakthrough Therapy-klasse gegeven voor chronisch traumatisch cervical motor-incompleet ruggenmergletsel. NervGen ontwikkelt NVG-291 als een mogelijk eerste therapie die zenuwregeneratie kan bevorderen bij mensen met chronisch SCI.

Voorlopige klinische gegevens uit de Phase 1b/2a CONNECT SCI-studie lieten volgens NervGen substantiële verbeteringen zien op een klinisch relevant eindpunt voor handfunctie. Die bevindingen werden ondersteund door Patient Global Impression of Change en door geblindeerde kwalitatieve interviews, waarin deelnemers verbeteringen in dagelijks functioneren en zelfstandigheid rapporteerden. NVG-291 werd over het algemeen goed verdragen, zonder ernstige bijwerkingen of behandelstoppen.

NervGen zegt dat de Breakthrough-onderscheiding de FDA's erkenning is van de veelbelovende klinische data en dat de status kan helpen bij versnelde ontwikkeling en beoordeling. De FDA biedt bij Breakthrough-therapieën onder meer de mogelijkheid tot Priority Review, rolling submission en organisatorische ondersteuning om een efficiënte route naar goedkeuring te bepalen.

NervGen voert momenteel de multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde Phase 3 RESTORE-studie uit. Die studie zal naar verwachting ongeveer 150 deelnemers in de Verenigde Staten en Canada inschrijven. De primaire uitkomstmaat is verbetering van handfunctie, gemeten met GRASSP Quantitative Prehension. Deelnemers zijn één tot tien jaar na een traumatisch SCI, hebben een motorisch niveau van C7 of hoger aan beide zijden en een ASIA-classificatie C of D. Deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd voor NVG-291 of placebo, dagelijks subcutaan gedurende 12 weken gevolgd door een observatieperiode van vier weken. Een optionele open-label verlenging van 12 weken is gepland. Meer informatie staat op ClinicalTrials.gov (identifier NCT07799532).

Het persbericht licht toe dat ongeveer 312.000 mensen in de Verenigde Staten leven met traumatisch SCI en dat jaarlijks ongeveer 18.500 nieuwe verwondingen optreden. Het verklaart ook het wetenschappelijke doel van NVG-291: het remmen van de invloed van chondroitin sulfate proteoglycans via de receptor PTPσ, die na een SCI de groei van zenuwvezels belemmert. Volgens NervGen bestaan er momenteel geen door de FDA goedgekeurde farmacologische behandelingen om verloren neurologische functie bij chronisch SCI te herstellen.

NervGen meldt dat NVG-291 eerder al Fast Track-designatie van de FDA en Orphan Drug-designatie van het European Medicines Agency heeft ontvangen. Vertegenwoordigers van NervGen en een steunende organisatie voor SCI-patiënten gaven aan dat de aanwijzing hoop biedt en dat kleine functionele winsten veel kunnen betekenen voor kwaliteit van leven.

Waarom dit telt

Voor beleggers in NGEN is de Breakthrough-therapiedesignatie belangrijk omdat het de ontwikkeling en beoordeling kan versnellen en de FDA- betrokkenheid kan vergroten. Het is geen garantie voor goedkeuring, maar het verhoogt de regulatorische zichtbaarheid en kan de kansen van NVG-291 in volgende studies beïnvloeden.