Priovant publiceert fase-2 resultaten van brepocitinib bij cutane sarcoïdose

Wat er gebeurde

De publicatie beschrijft de fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde BEACON-studie bij volwassenen met cutane sarcoïdose. In totaal werden 31 deelnemers verdeeld over brepocitinib 45 mg (13), brepocitinib 15 mg (11) en placebo (7), eenmaal daags gedurende 16 weken.

Op de belangrijkste respondermaat bereikte 69,2% van de deelnemers op brepocitinib 45 mg 'Clear' of 'Almost Clear' huid met ten minste twee categorieën verbetering, tegenover geen van de deelnemers op placebo. Het verschil was statistisch significant (P = 0,0047).

Beide doses toonden verbeteringen op de primaire uitkomstmaat CSAMI-A. De gemiddelde vermindering op CSAMI-A was 22,3 punten voor 45 mg en 22,2 punten voor 15 mg, tegen 0,7 punten voor placebo, met P < 0,0001 voor beide vergelijkingen. Verbeteringen waren zichtbaar vanaf week 4 en namen toe tot week 16.

De 45 mg-groep rapporteerde ook betere huidgerelateerde kwaliteit van leven op Skindex-16, met een gemiddelde verbetering van 23,5 punten, tegenover een verslechtering van 8,9 punten bij placebo. Alle deelnemers op 45 mg meldden verbetering op de Patient Global Impression of Change, tegenover 29% bij placebo. Post hoc-analyses suggereerden voordeel bij de moeilijk behandelbare vorm lupus pernio.

Brepocitinib werd goed verdragen tijdens de behandelingsperiode van de studie. Er werden geen ernstige bijwerkingen gemeld.

De publicatie benadrukt dat cutane sarcoïdose een ontstekingsziekte is die ongeveer 40.000 volwassenen in de Verenigde Staten treft, dat de aandoening een onevenredige impact heeft op zwarte Amerikanen en dat er momenteel geen door de FDA goedgekeurde therapieën bestaan.

Priovant voert momenteel de fase 3-onderdeel BEACON+ uit met brepocitinib 45 mg eenmaal daags. BEACON+ schrijft ongeveer 140 patiënten in op circa 70 locaties wereldwijd. Patiënten worden gerandomiseerd 3:2 tussen brepocitinib 45 mg en placebo. De primaire uitkomst is het aandeel patiënten met ten minste 50% vermindering in CSAMI-A op week 16. Topline data worden verwacht in kalenderjaar 2028.

In de berichtgeving gaf een specialist aan dat dit de grootste studie bij huidsarcoïdose is en dat de resultaten indrukwekkend waren, omdat veel patiënten duidelijke verbetering lieten zien en dit steun geeft voor effectiviteit bij een verwaarloosde ziektepopulatie.

Waarom dit telt

Voor beleggers betekent dit dat brepocitinib positieve fase 2-gegevens heeft bij een ziekte zonder goedgekeurde behandeling en dat een fase 3-programma loopt met een verwachte topline-uitkomst in 2028.