TransCon CNP behoudt orphanstatus en kan 10 jaar exclusiviteit krijgen

Wat er gebeurde

De Committee for Orphan Medicinal Products van het EMA gaf een positief advies om TransCon CNP als orphan medicinal product voor achondroplasie bij kinderen te behouden.

Eerder gaf de CHMP van het EMA al een positief advies voor markttoelating van TransCon CNP in de EU voor kinderen van twee jaar en ouder met open epifysen.

Als de Europese Commissie het COMP-advies overneemt, kan Ascendis tien jaar orphan market exclusivity krijgen voor TransCon CNP in de EU.

Ascendis verwacht de definitieve beslissing van de Europese Commissie in het vierde kwartaal van 2026.

Als de EC goedkeurt, verwacht Ascendis een eerste EU-launch in Duitsland in het eerste kwartaal van 2027 onder de merknaam YUVIWEL.

TransCon CNP is een prodrug van C-type natriuretisch peptide die wekelijks wordt toegediend. Het is ontworpen om continu actieve CNP-blootstelling te geven en zo de overactieve FGFR3-signaling bij achondroplasie tegen te werken. In februari 2026 gaf de Amerikaanse FDA goedkeuring voor TransCon CNP onder de merknaam YUVIWEL om de lineaire groei te vergroten bij kinderen van twee jaar en ouder met open epifysen.

Waarom dit telt

Voor beleggers betekent het nieuws dat TransCon CNP dichter bij een mogelijke EU-markttoegang staat, met potentiële exclusiviteitsvoordelen en een geplande lancering in Duitsland als het oordeel van de Europese Commissie positief is.