Ultragenyx krijgt MAA voor gentherapie MPS IIIA in behandeling bij UK MHRA

Wat er gebeurde

Ultragenyx (RARE) maakte op 6 november 2026 bekend dat de MHRA de MAA voor rebisufligene etisparvovec, ook rebi-vec of UX111 genoemd, heeft geaccepteerd voor formele wetenschappelijke beoordeling. De acceptatie vond plaats op 28 oktober 2026. MHRA beoordeelt kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid voor registratie in het Verenigd Koninkrijk. Ultragenyx waarschuwt dat acceptatie geen garantie is voor uiteindelijke vergunning.

Sanfilippo syndrome Type A is een zeldzame, progressieve en erfelijke ziekte met ernstige neurologische achteruitgang. De ziekte begint in de vroege kinderjaren en leidt tot verlies van cognitieve, taal- en motorische vaardigheden en tot een vroeg overlijden. Het aantal patiënten in commercieel toegankelijke gebieden wordt door Ultragenyx geschat op ongeveer 3.000 tot 5.000. De mediane levensverwachting wordt genoemd als 15 jaar.

Rebisufligene etisparvovec is een eenmalige intraveneuze AAV9-gentherapie die een functionele kopie van het ontbrekende SGSH-gen moet leveren. Ultragenyx vermeldt dat de FDA al goedkeuring gaf voor dit middel op 17 september 2026. UX111 blijft in het Verenigd Koninkrijk nog investigatief en heeft geen MHRA-marktauthorisatie.

Ultragenyx zei dat de EMA vorige maand ook met de beoordeling van de MAA is begonnen. Verder heeft Ultragenyx afspraken genoemd om de NICE-evaluatie op elkaar af te stemmen met de MAA-beoordeling, met als doel een NICE-beslissing zo dicht mogelijk bij een mogelijke regulatorische goedkeuring te krijgen. NICE had het middel eerder naar het Highly Specialised Technology programma geleid omdat het voldoet aan de HST-criteria voor een innovatieve behandeling van een ultra-rare en ernstige aandoening.

Ultragenyx beschreef zichzelf als een biopharma bedrijf dat nieuwe therapieën ontwikkelt voor zeldzame en ultra-zeldzame genetische ziekten. Het bedrijf waarschuwt voor verschillende risico's en onzekerheden rond regulatorische beoordelingen, aanvullende datavereisten, productie en mogelijke uitkomsten van beoordelings- en terugbetalingsprocessen.

Waarom dit telt

Voor beleggers betekent dit nieuws dat UX111 nu formeel door de MHRA wordt beoordeeld in het VK en dat Ultragenyx actief toezichthouders en NICE probeert te coördineren om toegang via de NHS mogelijk te maken. De uitkomst blijft onzeker en afhankelijk van de vervolgbeoordelingen.