Argenx toont op ACR 2026 fase-3 data met snelle verbetering bij auto-immuun myositis
argenx presenteert fase 3-data van de ALKIVIA-studie die snelle en aanhoudende verbetering laat zien met VYVGART Hytrulo (efgartigimod) bij auto-immune myositis. De studie haalde de primaire en belangrijke secundaire eindpunten in de gecombineerde IMNM- en DM-populatie.
Wat er gebeurde
argenx (ARGX) maakte de resultaten bekend van de fase 3 ALKIVIA-studie. De data worden op 11 november 2026 gepresenteerd tijdens ACR Convergence 2026 in een late-breaking orale sessie.
In de gecombineerde populatie van immune-mediated necrotizing myopathy (IMNM) en dermatomyositis (DM) behaalde efgartigimod een gemiddeld 15,4 punten grotere verbetering in de Total Improvement Score (TIS) op week 52 vergeleken met placebo (48,0 versus 32,6; p=0,0011). Ook belangrijke secundaire eindpunten, zoals responspercentage, tijd tot respons, spierkracht en ziekteactiviteit, werden gehaald.
Bij IMNM liet efgartigimod een klinisch relevante 14,8 punten grotere verbetering in TIS zien versus placebo op week 52 (45,1 versus 30,2; p=0,0048). argenx noemt dit de eerste fase 3-studie die een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering laat zien bij IMNM, een subtype zonder goedgekeurde therapieën.
Bij DM was de verbetering 14,5 punten in TIS ten gunste van efgartigimod (51,5 versus 37,0), maar in deze kleinere groep werd de statistische significantie niet bereikt (p=0,1093).
Efgartigimod werd over het algemeen goed verdragen. Het veiligheidsbeeld kwam overeen met eerdere studies en met het bekende veiligheidsprofiel van het middel.
ALKIVIA was een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd fase 2/3-onderzoek. In totaal werden 265 patiënten gerandomiseerd. In fase 3 kregen 175 patiënten behandeling. De studie gebruikte wekelijks subcutane injecties en bevatte een voorgeschreven afbouwschema voor corticosteroïden.
Op basis van deze resultaten plant argenx een sBLA-aanvraag bij de Amerikaanse FDA voor efgartigimod bij IMNM vóór het einde van 2026. Die aanvraag wordt ondersteund door een FDA Breakthrough Therapy Designation. argenx werkt samen met Zai Lab voor ontwikkeling en commercialisatie in Greater China.
Waarom dit telt
Voor beleggers in ARGX kan dit nieuws belangrijk zijn omdat de data de weg naar een aanvullende registratiesubmissie voor IMNM ondersteunen en het middel mogelijk de eerste gerichte behandeling voor deze zeldzame aandoening wordt.