CRISPR Therapeutics meldt eerste resultaten voor Zugo-cel bij systemische sclerose

Wat er gebeurde

CRISPR Therapeutics publiceerde een update over zugocabtagene geleucel, of zugo-cel, een CRISPR/Cas9-gemedieerde allogene CAR-T-therapie die CD19 target. De gegevens komen uit een lopende fase 1 basket trial voor verschillende refractaire reumatologische auto-immuunziekten.

In totaal zijn er per 15 oktober 2026 21 patiënten gedoseerd in de reumatologie-basket. Die verdeling is vier patiënten met SLE, acht met systemische sclerose en negen met idiopathische inflammatoire myopathie. De SSc-cohort omvatte één patiënt die na de eerdere datacut-off werd gedoseerd.

Voor systemische sclerose werden gegevens gepresenteerd op ACR Convergence 2026. Per de datacut-off van 21 juli 2026 hadden zeven patiënten op de 100 miljoen CAR+ cel dosis ten minste drie maanden follow-up. Van de patiënten die een standaard lymphodepletie kregen behaalde 83% oftewel vijf van de zes een klinische respons gemeten met rCRISS-25 na drie maanden. Alle responders behielden die respons.

In de IIM-cohort behaalden alle negen patiënten een matige of grote verbetering volgens de Total Improvement Score, TIS.

Zugo-cel werd tot nu toe goed verdragen bij alle 21 gedoseerde patiënten. Er werden geen gevallen gemeld van cytokine release syndrome boven Grade 2. Ook werden geen gevallen van ICANS of IEC-HS gezien.

CRISPR zegt dat zugo-cel naast de reumatologie-basket ook wordt onderzocht in basket trials voor hematologische en neurologische auto-immuunziekten en in trials voor oncoloogische indicaties. Het bedrijf benadrukte dat de resultaten bemoedigend zijn en dat de tolerantieprofielen positief lijken.

Waarom dit telt

Voor beleggers in CRSP betekent dit dat zugo-cel positieve vroege klinische signalen laat zien en dat het programma zich in meerdere indicaties ontwikkelt. De tolerantiegegevens verminderen in deze fase enkele veiligheidszorgen, maar het blijft vroege fase data zonder garantie op goedkeuring.