CRISPR Therapeutics toont fase 1b-data voor CTX310 op AHA 2026

Wat er gebeurde

CRISPR Therapeutics toonde klinische resultaten van CTX310 op de AHA Scientific Sessions 2026 tijdens een late-breaking oral presentation. De gegevens komen uit de fase 1b-studie bij patiënten met ernstige hypertriglyceridemie (sHTG).

Een enkele behandeling met CTX310 gaf op dag 30 een gemiddelde daling van 65% in circulerend ANGPTL3 en 63% in triglyceriden. De deelnemers hadden een mediane uitgangswaarde voor triglyceriden boven 1.000 mg/dL. Alle tien deelnemers ontvingen eenmalig CTX310 en hadden minimaal 30 dagen follow-up; zeven waren gevolgd voor ten minste 90 dagen bij de data cutoff.

De studie gebruikte een fixed flat dosis van 40 mg voor mensen onder 85 kg en 50 mg voor mensen van 85 kg of meer. Eén deelnemer uit fase 1a had een dosis van 56,5 mg. De trial loopt in de Verenigde Staten en ex-VS, met locaties in Nieuw-Zeeland, Australië en het Verenigd Koninkrijk. De cohortgerichtingen waren open-label en multi-centre.

CT X310 werd goed verdragen. Er werden geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen gerapporteerd en er waren geen klinisch relevante verhogingen van AST of ALT. Eén deelnemer kreeg een graad 2 infusiereactie die oploste, en er waren geen graad 3 of hogere bijwerkingen gerelateerd aan CTX310. Bij aanvang hadden alle deelnemers diabetes, drie hadden eerder pancreatitis gehad en twee hadden klinische atherosclerotische hart- en vaatziekten.

De presentatie bouwt voort op fase 1a-resultaten en op jaarduurzaamheidgegevens die eerder werden gepresenteerd en gepubliceerd. De Amerikaanse FDA gaf CTX310 RMAT-designaties voor de behandeling van sHTG en voor patiënten met verhoogd LDL-C. CRISPR zegt dat het programma verder wordt ontwikkeld in meerdere fase 1b-cohorten en dat het werkt aan aanvullende cardiovasculaire programma’s binnen zijn in vivo portfolio.

Waarom dit telt

Voor beleggers laat dit zien dat CTX310 in een kleine groep patiënten sterke verlagingen van ANGPTL3 en triglyceriden kan geven na één behandeling, en dat het middel voorlopig goed wordt verdragen. De data ondersteunen verder klinische ontwikkeling en regulatorische erkenning.