Zevra krijgt negatief CHMP-advies voor arimoclomol bij NPC in de EU

Wat er gebeurde

De Committee for Medicinal Products for Human Use van het EMA heeft een negatief advies gegeven over de Marketing Authorization Application voor arimoclomol van Zevra Therapeutics. Dit middel is bedoeld voor de behandeling van Niemann-Pick disease type C, een zeldzame progressieve neurodegeneratieve ziekte.

De Europese Commissie moet nu binnen 67 dagen een definitieve beslissing nemen over de MAA.

Zevra zegt dat het patiënten die arimoclomol gebruiken blijft ondersteunen via een wereldwijd Expanded Access Program, voor zover de regels in elk land dat toestaan en in overleg met nationale autoriteiten. Het bedrijf legt de nadruk op het waarborgen van continuïteit van behandeling voor patiënten die baat hebben bij het middel.

Zevra stelt dat de aanvraag werd ondersteund door een uitgebreid gegevenspakket. Dat bevatte klinische en real-world data, waaronder de NPC 002 fase 2/3 studie. Die studie liet zien dat arimoclomol in combinatie met miglustat de ziekteprogressie verminderde ten opzichte van placebo over 12 maanden. Langetermijnopen-labelgegevens toonden volgens het bedrijf dat het behandel-effect meerdere jaren aanhield.

Zevra-uitvoerend directeur Neil F. McFarlane zei dat het bedrijf teleurgesteld is over het CHMP-advies en dat de prioriteit blijft bij het ondersteunen van patiënten en families. Ook de International Niemann-Pick Disease Alliance reageerde met diepe teleurstelling omdat families hadden gehoopt op meer behandelingsmogelijkheden.

Waarom dit telt

Voor beleggers in ZVRA is dit belangrijk omdat een negatief CHMP-advies de kans op vergunning in de EU verkleint en directe gevolgen heeft voor toegang en verkoop in die regio. Tegelijk blijft de definitieve Europese beslissing nog uitstaan.